يقال المزيد والمزيد عن الإمكانيات المذهلة للعلاج الجيني. تم استخدام هذه التقنية الحديثة نسبيًا من قبل الأطباء الباريسيين في صبي مصاب بفقر الدم المنجلي الخلقي. أبلغت مجلة «نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسين» عن نجاح المتخصصين.
تم إجراء العملية منذ 15 شهرًا لطفل يبلغ من العمر 13 عامًا مصابًا بفقر الدم المنجلي. بسبب المرض ، تمت إزالة طحاله واستبدال مفصل الورك بمفاصل اصطناعية. كان عليه أن يخضع لعمليات نقل الدم كل شهر.
فقر الدم المنجلي مرض وراثي. يغير الجين المعيب شكل خلايا الدم الحمراء (خلايا الدم الحمراء) من جولة إلى منجل ، مما يتسبب في تماسكها وتدويرها في الدم ، مما يتسبب في تلف الأعضاء والأنسجة الداخلية وتكوينها بالأكسجين. ينتج عن هذا الألم والموت المبكر ، كما أن عمليات نقل الدم المتكررة المنقذة للحياة ضرورية أيضًا.
قام مستشفى Hôpital Necker Enfants Malades في باريس بإزالة العيب الوراثي للطفل ، أولاً عن طريق تدمير نخاع العظم تمامًا ، حيث يتم إنتاجه. ثم أعادوا تكوينها من الخلايا الجذعية للفتى ، لكنهم قاموا بتعديلها وراثيًا سابقًا في المختبر. تضمن هذا الإجراء إدخال الجين الصحيح لهم بمساعدة فيروس. تجدد نخاع العظم لإنتاج خلايا الدم الحمراء الطبيعية.
رئيس البحث أ. قال فيليب ليبولش لبي بي سي نيوز إن الصبي ، البالغ من العمر الآن 15 عامًا تقريبًا ، بصحة جيدة ولا تظهر عليه أعراض فقر الدم المنجلي. لا يشعر بأي أعراض ولا يحتاج إلى دخول المستشفى. ولكن ليس هناك من مسألة الشفاء التام حتى الآن. سيتم تأكيد فعالية العلاج من خلال مزيد من البحوث والاختبارات على المرضى الآخرين.
إن الدكتورة ديبورا جيل من جامعة أكسفورد مقتنعة بأن الإجراء الذي يقوم به متخصصون فرنسيون يعد إنجازًا كبيرًا وفرصة للعلاج الفعال لفقر الدم المنجلي.